x
Eerste gentherapie voor spierziekte beschikbaar
Gentherapie Zolgensma wordt opgenomen in het verzekerde pakket als behandeling voor kinderen met de ernstige spierziekte SMA. Dat heeft de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vandaag bekend gemaakt. Hiermee is een tweede behandeling beschikbaar gekomen, naast Spinraza (Nusinersen), voor kinderen met de spierziekte. Een derde behandeling, Risdiplam is al wel goedgekeurd in Europa, maar nog niet beschikbaar voor patiënten in Nederland.
Lees het originele artikel