Vergoeding beschikbaar voor zanubrutinib bij behandeling van Waldenström Macroglobulinemie
BeiGene, een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van oncologische geneesmiddelen, heeft vandaag aangekondigd dat er per 1 oktober vergoeding is voor zanubrutinib (Brukinsa®) voor de Nederlandse markt. Zanubrutinib is geïndiceerd voor Waldenström’s macroglobulinemie (WM), een over het algemeen indolente en relatief zeldzame kwaadaardige B-celziekte (ongeveer 250 nieuwe gevallen per jaar3) die wordt gekarakteriseerd door infiltratie van het beenmerg met monoklonale immunoglobuline M (IgM)-producerende lymfoplasmacytische cellen.
De behandeling is goedgekeurd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met WM die ten minste één eerdere therapie hebben gekregen, of voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten die niet geschikt zijn voor chemo-immunotherapie.1
De goedkeuring van zanubrutinib is gebaseerd op effectiviteits- en veiligheidsdata uit de ASPEN-studie, een gerandomiseerde, open-label, multicenter fase 3-klinische studie waarin zanubrutinib werd geëvalueerd in vergelijking met ibrutinib bij patiënten met recidiverend/refractair of eerder onbehandeld WM wanneer ze niet in aanmerking komen voor chemo-immunotherapie. Dit is de eerste gerandomiseerde fase 3-studie waarin twee Bruton’s tyrosinekinase (BTK)-remmers worden vergeleken en de grootste prospectieve, gerandomiseerde fase 3-studie in WM.2 Zanubrutinib is opgenomen in de HOVON-behandelingsrichtlijn voor de ziekte van Waldenström.3 De positionering is vergelijkbaar met die van ibrutinib in zowel eerstelijns als in de recidiefsetting, waarbij de werkgroep stelt dat zanubrutinib een gelijkwaardig alternatief is voor ibrutinib met vergelijkbare effectiviteit en een differentiërend bijwerkingenprofiel.
Over de macroglobulinemie van Waldenström
De ziekte van Waldenström is een zeldzame vorm van lymfeklierkanker, waarbij de kankercellen vooral in het beenmerg zitten. De kankercellen kunnen zich ook ophopen in de lever of in de milt.
WM is een zeldzaam B-cellymfoom dat voorkomt bij minder dan twee procent van de patiënten met non-Hodgkin-lymfomen.4 De ziekte treft meestal oudere volwassenen en wordt voornamelijk aangetroffen in het beenmerg, hoewel lymfeklieren en de milt erbij betrokken kunnen zijn.5 Patiënten presenteren zich meestal tussen de 60 en 70 jaar. Om onduidelijke redenen komt WM bijna twee keer zo vaak voor bij mannen als bij vrouwen en komt vaker voor bij blanken dan bij andere etnische groepen.6 Waldenströms macroglobulinemie is een zeldzame vorm van kanker die wereldwijd slechts bij ongeveer drie tot vijf per miljoen mensen per jaar wordt gezien.5
Over de ASPEN-studie
De gerandomiseerde, open-label, multicenter klinische fase 3-studie ASPEN (NCT03053440) evalueerde zanubrutinib versus ibrutinib bij patiënten met recidiverende of refractaire (R/R) WM of behandelingsnaïeve (TN) WM die ongeschikt werden geacht voor behandeling met chemo- immunotherapie.
Zanubrutinib is een kleinmolecule remmer van Bruton’s tyrosinekinase (BTK), ontdekt door BeiGene-wetenschappers en die momenteel wereldwijd wordt geëvalueerd in een breed klinisch programma als monotherapie en in combinatie met andere therapieën
Bron: BeiGene
2.Tam CS, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. October 2020. 136(18): 2038-2050
3. Richtlijn voor de diagnostiek, behandeling en follow-up van Waldenström’s Macroglobulinemie (WM) en IgM gerelateerde ziekten 2022, www.nvvh.nl
4. Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.
5. Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed March 2022. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2021/12/LRF-Waldenstrom-Macroglobulinemia_Factsheet.pdf
6. https://iwmf.com/frequently-asked-questions-waldenstrom-macroglobulinemia/
Het bericht Vergoeding beschikbaar voor zanubrutinib bij behandeling van Waldenström Macroglobulinemie verscheen eerst op MedicalFacts.nl.
Lees het originele artikel
